Il regolamento sui medicinali orfani (regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento Europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999, concernente i medicinali orfani)[6] ha stabilito criteri per l'assegnazione della qualifica di medicinali orfani nell'UE e ha offerto incentivi (ad esempio esclusiva di mercato per 10 anni, assistenza per l'elaborazione di protocolli, accesso alla procedura centralizzata di autorizzazione all'immissione in commercio) allo scopo di promuovere la ricerca, lo sviluppo e l'immissione in commercio di medicinali destinati alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia delle malattie rare.
Le règlement sur les médicaments orphelins [règlement (CE) nº 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins][6] définit des critères de désignation de ces médicaments dans l’Union européenne et met sur pied un ensemble de mesures d’incitation (exclusivité commerciale pendant dix ans, assistance à l’élaboration de protocoles, accès à la procédure centralisée d’autorisation de mise sur le marché, etc.) visant à encourager la recherche, le développement et la commercialisation de médicaments destinés à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies rares.